前不久，北京大學血液病研究所所長、北京大學人民醫院血液科主任黃曉軍，正是憑借他領銜的課題塑膠熱融押出組針對白血病治療所提出的“北京方案”，第二次登上瞭國傢科學技術獎勵大會的領獎臺。
黃曉軍在出診。資料圖片
治療白血病，造血幹細胞移植（俗稱骨髓移植）是有效治愈方式之一，但按傳統理論，“人類白細胞抗原全合同胞始終作為首選供者”，骨髓移植需要供者和接受者的人類白細胞抗原一致，否則極易發生嚴重排異反應，但尋找移植配型猶如大海撈針，骨髓供體來源不足成為世界性難題。
黃曉軍則提出，“骨髓移植不用再全相合配型”，解決供者來源問題，單倍型是最好方案。單倍型移植即在父母與子女之間、堂表親之間的移植，隻要求人類白細胞抗原配型部分相合，該技術將為需要進行造血幹細胞移植但又找不到全相合配型的患者，提供瞭更多救治機會。這一技術方案被國際同行稱為“北京方案”。
黃曉軍帶領團隊從十幾年前就開始在半相合配型移植領域進行研究。骨髓幹細胞中的T細胞，是難以跨越的障礙。T細胞具有很強的攻擊性，既會攻擊患者體內的正常細胞，導致抗宿主病，也能殺死腫瘤細胞，成為患者重建免疫的支點。能“鎮得住”T細胞的，是一種叫做粒細胞集落刺激因子的藥物。它能將骨髓裡的造血幹細胞趕到外周血中，讓T細胞變“乖”，再加上一種短暫抑制T細胞功能的藥物抗胸腺球蛋白藥，形成瞭“北京方案”的雛形。2014年，憑借這一方案，黃曉軍臨床實現瞭抗白血病作用與移植物抗宿主病分離，提高瞭造血幹細胞移植的安全性和有效性，第一次登上瞭國傢科學技術獎的領獎臺。
如今，“北京方案”治療急性白血病和重型再生障礙性貧血患者的總體生存率達75%—89%，取得與同胞全合移植一致的療效，使單倍型相合供者可以替代全合同胞供者，“實現人人都有造血幹細胞移植供者”。目前，由黃曉軍領銜的北京大學人民醫院血液科，已成為全球最大的單倍體移植中心，也是患者移植生存率最高的移植中心。“北京方案”推廣至全國92傢移植中心及法國、意大利等10餘傢海外中心。
但是，單倍型移植的廣泛應用帶來新問題：誰是最好的造血幹細胞移植供者？單倍型移植是否能作為首選而不僅是人類白細胞抗原同胞全合移植的後備補充？
黃曉軍課題組進行瞭對比研究，一類是北京大學人民醫院等514例人類白細胞抗原同胞全合移植，一類是685例“北京方案”單倍型移植病例，兩種類型3年無病生存率分別為74%和75%；供者則優選年輕、男性、塑膠回收押出機｜廢塑膠再生製粒機廢塑膠熱熔處理｜廢塑膠熱熔押出ABO血型相合的對象。
“臨床研究發現，單倍型移植與經典同胞全合移植療效一致，移植模式不是影響患者生存的主要因素。對於患者來說，人人都有供者的時代真正來臨。”黃曉軍說，最新研究預期，骨髓移植將進入一個根據患者具體病情，分層乃至個性化供者選擇的“精準”時代。
“我的近期目標是做更好的移植，但真正的夢想是消滅骨髓移植。”黃曉軍說。
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